10岁女孩T-ALL复发进展，CD5 CAR-T缓解后桥接移植，迎来新的治疗转机
2022年，10岁女孩小余苗（化名）被确诊为急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）。经过治疗一度缓解后，她于2025年复发，后续化疗仍未能控制疾病。到2026年4月，骨髓MRD显示幼稚细胞高达92%，同时伴重度骨髓抑制和多重感染。北京高博医院潘静教授团队综合评估后，为其实施父亲供者来源的CD5 CAR-T治疗，回输14天后达到完全缓解，并迅速衔接非血缘全相合异基因造血干细胞移植。2026年7月复查显示，脑脊液及骨髓流式、融合基因均为阴性，外周血嵌合率100%，原发病持续缓解。
2026年7月20日，一份复查报告让小余苗一家终于松了一口气。
脑脊液及骨髓流式阴性，融合基因阴性，原发病持续缓解，外周血嵌合率100%。
这意味着，来自供者的造血干细胞已经在她体内稳定植入。
而就在几个月前，这个10岁女孩还处在另一种完全不同的境况中——急性T淋巴细胞白血病复发后持续进展，骨髓中的幼稚细胞比例一度达到92%，同时经历重度骨髓抑制、粒细胞缺乏和多重感染。
从疾病进展，到CD5 CAR-T治疗后14天获得缓解，再到迅速桥接异基因造血干细胞移植，小余苗在短短几个月里连续闯过了几道难关。
从缓解到复发，化疗后疾病仍继续进展
2022年5月，小余苗被确诊为急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）。
经过治疗，她曾一度获得缓解。但2025年3月，复查骨髓提示疾病复发，并被评估为高危。此后，她继续接受化疗，但疾病并没有按照期待的方向发展。2025年10月，骨髓形态学检查提示疾病进一步进展。
反复治疗也给身体带来了沉重负担：重度骨髓抑制、粒细胞缺乏、反复发热和严重感染接踵而来。
到2026年4月，骨髓MRD检查显示，幼稚细胞比例已高达92%，白血病细胞呈T淋系表达，同时检测到FBXW7、NOTCH1、MLLT10等基因异常。
此时，小余苗不仅面临白血病高负荷的问题，还处于严重的免疫缺陷状态。继续寻找能够尽快控制疾病的治疗方案，变得格外紧迫。
化疗难以继续控制疾病后，为什么考虑CD5 CAR-T？
一次次检查带来的坏消息，让小余苗父母开始主动寻找新的治疗机会。
他们查阅资料、咨询不同医疗平台，最终来到北京高博医院潘静教授团队进一步评估。
就诊后，团队重新梳理了小余苗此前的治疗经过，并重点评估她当时的疾病负荷、感染情况以及重要脏器功能。
虽然疾病已经非常凶险，但她的主要脏器功能尚未受到严重损害，这为进一步治疗保留了条件。
经过与家属充分沟通，团队决定采用供者来源的CD5 CAR-T细胞治疗。
T-ALL的CAR-T治疗与B-ALL存在一些不同难点。T细胞白血病的肿瘤细胞本身来源于T细胞，CAR-T制备及靶点选择更加复杂，同时还需要考虑治疗后免疫功能等问题。
针对复发/难治T-ALL，潘静教授团队此前已开展供者来源CD5 CAR-T相关临床研究。
对于当时的小余苗来说，治疗目标很明确：尽快降低白血病负荷、获得深度缓解，为后续异基因造血干细胞移植创造窗口。
治疗前先处理感染，为CAR-T回输创造条件
2026年4月11日，小余苗入院。
由于此前强化化疗导致严重骨髓抑制，她当时处于粒细胞缺乏和重症免疫缺陷状态，同时伴有间断高热。
病原学NGS检测提示存在真菌、肺孢子菌以及病毒感染风险。因此，正式进入CAR-T治疗前，团队首先进行了积极的感染控制，包括抗病毒等治疗，并给予免疫球蛋白支持。
4月13日，小余苗接受骨髓及脑脊液检查。
4月15日，采集父亲的淋巴细胞，用于后续CAR-T细胞制备。
4月19日至21日，她接受FC方案清淋预处理。
4月24日，正式回输父亲来源的CD5 CAR-T细胞，剂量为1.0×10⁶/kg。
CAR-T回输14天后，疾病达到完全缓解
两周后，小余苗接受第一次疗效评估。结果显示：骨髓和脑脊液评估达到完全缓解。
从CAR-T细胞回输到获得完全缓解，只用了14天。但对小余苗来说，这并不是治疗终点。
由于她此前已经经历复发、疾病进展，CAR-T治疗的重要作用之一，是快速控制肿瘤、创造移植窗口。
因此，在获得缓解后，医疗团队很快将下一步治疗重点转向异基因造血干细胞移植。
为什么CAR-T缓解后还要尽快桥接移植？
对于部分复发难治T-ALL患者来说，CAR-T能够帮助患者重新获得缓解，但如何尽可能延长缓解、降低再次复发风险，还需要结合具体病情进一步规划。
小余苗此前已经有明确的复发和疾病进展经历，属于高风险患者。因此，团队没有在CAR-T获得缓解后长时间等待，而是抓住这段疾病负荷已经明显降低的治疗窗口，迅速衔接异基因造血干细胞移植。
2026年5月11日，小余苗开始接受移植前全身放疗。
5月13日，她进入移植仓。
5月20日凌晨，来自一位非血缘全相合供者的外周血造血干细胞开始回输，约2小时顺利完成。
这意味着，她从父亲来源CD5 CAR-T治疗获得缓解后，又进一步接受了非血缘全相合异基因造血干细胞移植，希望重新建立健康的造血和免疫系统。
移植仓里的23天，她用“小零食”手工作品陪自己闯关
进入移植仓时，小余苗带上了自己用卡纸制作的小手工作品。薯条、薯片、蛋糕……因为治疗期间饮食受到很多限制，她常常在病床上做这些“小零食”模型打发时间。
那些不能真正吃到的食物，反而变成了移植仓里最特别的陪伴。等待造血细胞植入、恢复的过程并不轻松，但她一点点熬了过去。
2026年6月5日，小余苗顺利出仓。从进入移植仓到出仓，共23天。
移植后两个月，供者嵌合率达到100%
2026年7月20日，小余苗再次接受系统复查。结果显示：脑脊液流式：阴性；骨髓流式：阴性；融合基因：阴性；外周血嵌合率：100%供者型；原发病：持续缓解。
从4月疾病高负荷进展，到4月底接受CD5 CAR-T治疗，再到5月完成异基因造血干细胞移植，这条治疗路径终于迎来了一个重要的阶段性结果。
这段治疗经历，对复发难治T-ALL患者意味着什么？
小余苗的经历不能代表所有T-ALL患者，也不能说明每位复发患者都适合采用同样的方案。但这段治疗过程呈现出了几个值得患友和家属了解的思路。
CAR-T可以成为获得移植机会的一座“桥”
对于部分化疗难以获得缓解的复发难治患者，CAR-T治疗的一个重要价值，是帮助尽快降低肿瘤负荷、获得缓解，为后续移植创造条件。
小余苗正是在CD5 CAR-T回输14天后达到完全缓解，随后抓住窗口完成异基因造血干细胞移植。
获得缓解之后，下一步怎么走同样重要
CAR-T取得缓解，并不意味着所有治疗都结束。
尤其对于已经多次复发或属于高危状态的患者，还需要结合复发风险、疾病特点和身体条件，判断是否需要进一步桥接移植或其他治疗。
治疗的不只是白血病本身
小余苗入院时同时伴有严重免疫缺陷和感染。
如果感染无法控制，后续CAR-T甚至移植都有可能受到影响。
因此，整个治疗过程不仅包括CAR-T和移植，也包括感染控制、支持治疗、治疗时机选择以及治疗后的长期随访。
这些环节共同决定了一条治疗路径能不能顺利走下去。
现在，她重新开始期待属于自己的童年
如今，小余苗体内来自供者的细胞已经稳定植入，原发病持续缓解。那个曾经在病房里用卡纸做“薯片”“蛋糕”的小女孩，也终于离自己真正想吃的美食、想去的地方和想过的生活更近了一步。
这不是整个康复过程的终点。移植后的感染防护、免疫重建、疾病复发监测以及其他并发症管理仍然需要继续。但至少在2026年7月的这次复查中，她和家人收到了一个值得珍惜的好消息。希望有一天，那些陪伴她走过移植仓的小小手工作品，只会成为童年记忆里一段特别的故事。
常见问题FAQ
Q：复发难治T-ALL也可以进行CAR-T治疗吗？
目前针对T-ALL的CAR-T治疗仍属于较为前沿的治疗方向，靶点选择、CAR-T细胞来源以及后续免疫管理都比B-ALL更加复杂。
部分复发难治患者经过专业团队评估后，可以考虑进入相关CAR-T治疗路径，但并不是所有患者都适合，需要结合疾病靶点、既往治疗、感染情况和身体状态综合判断。
Q：为什么小余苗使用的是供者来源CD5 CAR-T？
T-ALL肿瘤细胞本身属于T细胞来源，自体T细胞的采集和制备可能面临更多困难。小余苗在团队评估后，采用父亲供者来源的CD5 CAR-T进行治疗。具体采用自体还是供者来源CAR-T，需要根据每位患者实际情况判断。
Q：CAR-T已经达到完全缓解，为什么还需要做造血干细胞移植？
对于部分复发风险较高的T-ALL患者，CAR-T治疗可以帮助患者获得深度缓解，而异基因造血干细胞移植可能进一步用于巩固疗效。小余苗此前已经经历疾病复发和进展，因此团队在CAR-T获得缓解后迅速衔接了异基因造血干细胞移植。是否需要桥接移植，需要根据患者疾病风险和治疗反应个体化判断。
Q：外周血嵌合率100%是什么意思？
异基因造血干细胞移植后，医生会通过嵌合检测观察患者体内造血细胞的来源。100%供者型意味着检测到的相关造血细胞来源于供者，是判断供者造血系统植入情况的重要指标之一。但后续仍需要结合骨髓、MRD、基因检测等结果持续随访。