B-ALL累及脑实质后还能做CAR-T吗？Blood 2026入选研究带来2例治疗参考
2026年10月18日至21日，由澳大利亚和新西兰血液学会（HSANZ）、澳大利亚和新西兰输血医学会（ANZSBT）以及澳大利亚和新西兰血栓与止血学会（THANZ）联合举办的Blood 2026年会将在新西兰奥克兰的新西兰国际会议中心举行。
此次大会上，北京博仁医院童春容教授团队安丽红主任的研究成果《CD19-specific CAR-T cell therapy for acute B-Lymphoblastic Leukemia with Brain Parenchymal Space-Occupying Lesions: A Report of 2 Cases》（CD19 CAR-T细胞治疗伴脑实质占位性病变的急性B淋巴细胞白血病：2例病例报告）成功入选大会壁报展示。
该研究聚焦一个临床治疗中十分棘手的问题：当B-ALL累及中枢神经系统，甚至已经出现脑实质占位性病变时，患者是否还有机会接受CAR-T治疗？
研究背景：B-ALL出现脑实质占位，治疗难在哪里？
CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗是复发难治性B-ALL的重要救治手段之一。已有研究发现，CAR-T细胞能够穿过血脑屏障进入中枢神经系统，并清除脑脊液中的白血病细胞。但如果白血病进一步累及脑实质，并形成占位性病变，治疗就会更加复杂。
一方面，需要控制颅内病灶；另一方面，如果颅内肿瘤负荷较高，进行CAR-T治疗时也需要更加关注治疗相关神经毒性等风险。既往针对脑实质占位病灶接受CAR-T治疗的相关报道较少。
对于患者和家属而言，一个很现实的问题随之而来：出现脑实质占位后，还有没有机会接受CAR-T治疗？
针对这一临床难题，童春容教授团队安丽红主任开展了这项病例系列研究，探索“先减瘤，再序贯CAR-T”的治疗思路。
研究对象：2例患者均为移植后复发Ph+ B-ALL
该研究纳入2例患者。两位患者均为异基因造血干细胞移植后复发的费城染色体阳性急性B淋巴细胞白血病（Ph+ B-ALL）患者。
免疫表型分析提示异常未成熟B淋巴母细胞特征，符合B-ALL免疫表型。结合头颅MRI影像学及实验室检查结果，2例患者均明确诊断为累及脑实质的中枢神经系统白血病。
也就是说，两位患者不仅经历了移植后白血病复发，同时疾病还累及中枢神经系统，并在脑实质形成占位性病变。
研究方法：为什么选择“先减瘤，再CAR-T”？
考虑到患者存在脑实质占位，如果直接进行CAR-T细胞治疗，在较高肿瘤负荷下需要更加关注治疗相关神经毒性风险。因此，团队没有直接进行CAR-T回输，而是首先对两位患者进行颅脑放疗联合化疗减瘤。其中，通过局部放疗缩小颅内实体病灶，同时通过化疗降低全身肿瘤负荷。减瘤治疗后，两位患者脑实质内的占位性病变均明显缩小。
在此基础上，团队进一步为患者输注CD19 CAR-T细胞，两例患者的输注剂量分别为：病例1：1.22×10⁶/kg；病例2：1.0×10⁶/kg。
整个治疗思路的核心并不是简单地回答“能不能做CAR-T”，而是先降低肿瘤负荷，再选择合适的时机进入CAR-T治疗阶段。
研究结果：CAR-T治疗1个月后，2例患者颅内病灶均完全消失
CD19 CAR-T细胞输注后1个月，两位患者均接受了头颅MRI复查。结果显示：2例患者原有的颅内异常占位病灶均完全消失。
在治疗安全性方面，两位患者均出现了1级细胞因子释放综合征（CRS），但均未达到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的诊断分级标准，经对症药物干预后均好转。
长期随访方面：
病例1在CAR-T治疗后接受普纳替尼维持治疗，目前已持续完全缓解（CCR）2年11个月。
病例2在CAR-T输注后1个月完成评估，未接受后续任何药物治疗。
对患者来说，这项研究意味着什么？
虽然这项研究只有2例患者，不能代表所有伴脑实质占位的B-ALL患者都能够获得相同结果，但对于正在面对类似病情的患者和家属而言，仍提供了几个值得关注的信息。
脑实质出现占位，并不意味着CAR-T这条路一定被关闭
既往CAR-T相关临床试验普遍会对存在颅内实体肿块的患者进行严格筛选，因此这一人群的CAR-T治疗数据相对有限。
本研究中的2例患者，在经过专业团队评估和前期减瘤后，均进一步接受了CD19 CAR-T治疗，并在治疗后1个月观察到颅内占位病灶完全消失。
这为类似患者是否还有机会接受CAR-T治疗，提供了新的临床参考。
CAR-T之前怎么降低肿瘤负荷，可能同样重要
这两位患者并不是发现脑实质病灶后直接进行CAR-T回输，而是先接受颅脑放疗联合化疗。在脑实质占位明显缩小、整体肿瘤负荷降低之后，再进入CAR-T治疗阶段。
因此，这项研究关注的不只是“用不用CAR-T”，也提示临床治疗中需要考虑另一个重要问题：什么时候进行CAR-T，以及CAR-T之前需要为患者创造什么样的治疗条件。
获得缓解之后，仍需要关注长期管理
本研究中的病例1在CAR-T治疗后继续接受普纳替尼维持治疗，目前已持续完全缓解2年11个月。
这也提示，对于Ph+ B-ALL这类复发风险较高的疾病，CAR-T治疗并不是整个治疗过程的终点。获得缓解之后如何根据患者情况进行后续治疗和长期监测，同样是疾病管理的重要组成部分。
研究结论：为少见、复杂的中枢白血病提供新的治疗参考
这2例患者的治疗结果提示，对于异基因造血干细胞移植后复发，同时伴脑实质占位性病变的Ph+ B-ALL患者，在充分评估基础上，先通过颅脑放疗联合化疗降低肿瘤负荷，再序贯CD19 CAR-T细胞治疗，可能是一种值得进一步探索的治疗策略。
本研究中，两位患者CAR-T治疗后1个月脑实质占位病灶均完全消失；治疗期间均出现1级CRS，但均未达到ICANS诊断分级标准。其中1例患者在后续普纳替尼维持治疗下，已持续完全缓解2年11个月。
由于本研究仅包含2例患者，目前仍需要更多病例及更长期的随访进一步验证。
但对于过去相关治疗数据较少的脑实质占位性B-ALL患者而言，这项研究提供了一种新的临床思路：通过前期减瘤降低肿瘤负荷、选择合适的CAR-T治疗时机，并结合后续长期管理，部分患者可能获得新的治疗机会。
常见问题 FAQ
Q：B-ALL出现脑实质占位后，还能考虑CAR-T吗？
本研究中的2例患者均存在脑实质占位，在接受颅脑放疗联合化疗减瘤后进一步接受CD19 CAR-T治疗，治疗后1个月MRI显示颅内占位病灶均完全消失。
但这只是一项2例病例研究，并不意味着所有类似患者都适合CAR-T。是否可以接受CAR-T，需要结合患者的疾病状态、肿瘤负荷、既往治疗及身体情况等综合评估。
Q：为什么要先进行放疗和化疗减瘤？
主要目的是先缩小脑实质占位病灶，同时降低全身肿瘤负荷，为后续CAR-T治疗创造条件，并尽可能降低高肿瘤负荷情况下的相关治疗风险。
Q：脑实质已经有病灶，CAR-T后一定会发生严重神经毒性吗？
不能这样判断。
本研究中的2例患者均出现1级CRS，但均未达到ICANS诊断分级标准，经对症处理后好转。不同患者的疾病负荷、病灶情况和身体状态存在差异，具体风险仍需要专业医疗团队进行个体化评估和监测。
Q：CAR-T治疗后病灶消失，还需要继续治疗吗？
需要根据具体情况判断。
本研究中，病例1后续接受普纳替尼维持治疗，并已持续完全缓解2年11个月；病例2在CAR-T治疗后1个月完成评估，未接受后续任何药物治疗。患者是否需要后续维持治疗，需要结合疾病特点及疗效评估结果决定。
参考文献
An LH, et al. CD19-specific CAR-T cell therapy for acute B-Lymphoblastic Leukemia with Brain Parenchymal Space-Occupying Lesions: A Report of 2 Cases. Poster to be presented at: Blood 2026 Annual Meeting; October 18–21, 2026; Auckland, New Zealand.