从1岁到76岁,从CAR-T桥接移植到二次移植:近1500例移植经验背后的博仁“全周期”移植管理体系
76岁高龄患者移植半年后状态稳定
2026年5月,来自陕西的76岁萧奶奶(化名)在异基因造血干细胞移植后半年复查,各项指标平稳,身体持续向好。
萧奶奶由慢性粒单核细胞白血病(CMML)转化为急性髓系白血病(AML),同时伴有糖尿病、高血压、肥厚性心肌病等多种基础疾病。经过系统评估后,她接受了异基因造血干细胞移植。
这样的高龄移植并非孤例。
在北京博仁医院,接受造血干细胞移植的患者年龄跨度从1岁到76岁,疾病类型涵盖白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征等良性及恶性血液病,治疗场景包括初次移植、二次移植、CAR-T桥接移植、挽救性移植以及老年移植等。
自2017年建科以来,北京博仁医院造血干细胞移植团队已完成近1500例移植,并逐步形成贯穿移植前评估、供者选择、预处理方案制定、并发症防治及移植后维持治疗的全周期管理体系。
北京博仁医院造血干细胞移植团队有哪些特点?
北京博仁医院造血干细胞移植科由吴彤主任领衔,汇聚成人与儿童移植经验丰富的专家团队,集医疗、教学、科研于一体。
吴彤主任拥有40年血液病诊治及造血干细胞移植经验,累计完成异基因造血干细胞移植数千例,在以下关键环节积累了丰富临床经验:
· 移植适应证及移植时机判断
· 供者选择
· 个体化预处理方案制定
· 移植后并发症防治
· 移植后维持治疗
自2017年建科以来,团队已完成近1500例移植,患者年龄跨度从1岁至76岁。
目前,同胞全相合、非血缘及亲缘半相合移植已取得相近的治疗结果;团队同时在二次异基因造血干细胞移植、老年移植以及难治/复发血液肿瘤移植等领域积累了较多实践经验。
博仁移植团队重点开展哪些高难度移植?
CAR-T桥接异基因造血干细胞移植
对于部分难治/复发急性淋巴细胞白血病患者,CAR-T治疗后是否需要桥接异基因造血干细胞移植,需要结合疾病缓解情况、复发风险等因素综合判断。
北京博仁医院团队已完成超过300例B-ALL患者CAR-T后桥接异基因造血干细胞移植,3年总生存率(OS)为74.5%,3年无病生存率(DFS)为64.0%。
T-ALL患者CAR-T后桥接异基因造血干细胞移植已完成100余例,2年OS为60.4%,2年DFS为60.0%。
这些数据为传统化疗耐药ALL患者获得长期无病生存提供了更多临床依据。
二次异基因造血干细胞移植
二次异基因造血干细胞移植通常面临更高的移植相关死亡和疾病复发风险。
博仁团队通过减低强度预处理(RIC)、遗传易感基因家系分析后择优选择供者,以及移植后维持治疗等策略,使二次异基因造血干细胞移植的1年OS达到80.6%,1年DFS达到72.5%,移植相关死亡率为2.3%。
挽救性移植
对于难治/复发急性髓系白血病(AML),团队采用个体化预处理方案及移植后维持治疗等策略,挽救性移植2年OS和DFS分别为56.4%和48.6%。
对于难治/复发NK/T细胞淋巴瘤,采用相应异基因造血干细胞移植方案后,2年OS和DFS分别为57.6%和52.1%。
老年患者造血干细胞移植
团队已开展老年患者造血干细胞移植多年,通过个体化减低强度预处理方案以及移植后维持治疗,在疗效和安全性之间进行平衡。
目前已完成老年移植100余例,整体DFS为65.0%;其中移植前达到缓解的患者,DFS达到74.1%。
哪些疾病可以考虑造血干细胞移植?
北京博仁医院目前开展的造血干细胞移植主要覆盖两大类疾病:
血液系统恶性肿瘤
包括:
急性髓系白血病(AML)
急性淋巴细胞白血病(ALL)
骨髓增生异常综合征(MDS)
慢性粒细胞白血病
慢性粒单核细胞白血病
幼年型慢性粒单核细胞白血病
原发性骨髓纤维化
B细胞、T细胞及NK/T细胞淋巴瘤
多发性骨髓瘤
造血衰竭及免疫相关疾病
包括:
获得性及先天性再生障碍性贫血
阵发性睡眠性血红蛋白尿
噬血细胞性淋巴组织细胞增多症
慢性活动性EB病毒感染
原发性免疫缺陷病
是否适合移植、何时移植以及采用何种移植方式,需要结合患者疾病类型、缓解状态、年龄、基础疾病、供者情况等进行个体化评估。
什么是“全周期”移植管理?
造血干细胞移植并不是单一的“回输干细胞”过程。为了提高移植疗效,北京博仁医院团队重点关注四个环节:
移植前尽可能控制疾病
对于传统治疗效果有限的患者,可根据疾病特点采用免疫治疗、靶向治疗等方式,尽可能在移植前获得更好的疾病缓解状态,从而降低移植后复发风险。
根据患者情况择优选择供者
团队通过遗传易感基因家系分析等方式,对亲缘及非血缘供者进行综合评估,尽可能选择更适合患者的供者,以帮助移植后重建稳定的造血和免疫功能,并降低部分并发症风险。
制定个体化预处理方案
团队根据患者年龄、疾病类型、既往治疗、脏器功能等因素制定个体化预处理方案,在清除肿瘤细胞与控制治疗毒性之间取得平衡。
移植后持续进行复发和并发症管理
对于部分患者,移植后还需要根据疾病风险制定个体化维持治疗方案,以进一步降低复发风险。
与此同时,移植后的感染、移植物抗宿主病(GVHD)、血栓性微血管病(TMA)等并发症,也需要持续监测和管理。
移植过程中如何进行精准监测?
在移植前,团队常规开展药物代谢基因检测,并结合药物浓度监测,辅助制定更安全、有效的用药方案。
在疾病监测方面,可根据患者情况采用:流式细胞术、RT-PCR、二代测序、数字PCR等方法监测微小残留病,以便在出现疾病变化时及时干预。
在感染管理方面,可采用二代测序等技术辅助识别感染病原,为后续治疗提供依据。
对于移植物抗宿主病(GVHD)及其他异常免疫反应,团队也会结合相关检测参数判断其程度和类型,并进一步制定针对性治疗方案。
目前,团队在GVHD、感染、TMA等移植后并发症管理中强调“预防为主、早期识别、及时干预”。
学术研究:相关成果多次亮相国际血液学会议
北京博仁医院移植团队相关研究成果已40余次在国际血液学大会进行学术报告或壁报展示,包括:
欧洲血液与骨髓移植年会(EBMT)
欧洲血液学年会(EHA)
美国血液学年会(ASH)
亚太血液和骨髓移植年会(APBMT)
围绕B-ALL CAR-T桥接移植、T-ALL CAR-T桥接移植长期随访、二次异基因造血干细胞移植、难治/复发NK/T细胞淋巴瘤异基因造血干细胞移植等方向,团队已有10余篇研究成果发表于 British Journal of Haematology、Frontiers in Immunology、Frontiers in Oncology、Transplantation and Cellular Therapy、《中华血液学杂志》及 Blood Advances 等期刊。
移植之外,患者还需要哪些支持?
造血干细胞移植往往意味着较长时间的治疗、恢复和随访,患者及家庭除了医疗需求,也可能面临供者检索、生活照护、儿童教育及医疗费用等现实问题。
北京博仁医院设有患者服务部,协助开展非血缘供者检索、配型对接及移植相关协调服务。
同时,吴彤主任每月开展两次视频义诊,医护团队也通过线上科普和患者教育活动,为患者提供持续的信息支持。
在生活支持方面,爱心厨房、病友之家年受益人群超过5000人次;病房学校每年开放常规课程近1000节,已累计服务儿童患者25000多人次。
医院同时对接北京普惠健康保及各地惠民保,并与多家商业保险机构开展合作,为患者家庭提供相应诊疗支持。
从一次移植,走向全周期管理
从1岁到76岁,从初次移植到二次移植,从CAR-T桥接移植到老年移植,北京博仁医院近1500例移植实践所积累的,不只是单一移植技术经验。
对于复杂血液病患者而言,真正需要考虑的是一整条治疗路径:什么时候进入移植、如何控制移植前疾病、选择哪位供者、采用怎样的预处理方案、如何降低移植后复发与并发症风险,以及如何进行长期随访。这些环节共同构成了造血干细胞移植的全周期管理。
常见问题 FAQ
Q:年龄大了就不能做造血干细胞移植了吗?
年龄并不是判断能否移植的唯一标准。是否适合移植,需要综合评估患者的疾病状态、心肺等脏器功能、基础疾病、身体耐受性以及移植获益与风险。
北京博仁医院目前接受移植的患者年龄跨度从1岁至76岁,并已完成100余例老年患者移植。
Q:CAR-T治疗后还需要做造血干细胞移植吗?
并不是所有患者CAR-T治疗后都需要桥接移植。
对于部分难治/复发急性淋巴细胞白血病患者,医生会根据CAR-T后的缓解深度、疾病复发风险、既往治疗等因素判断是否进一步桥接异基因造血干细胞移植。
Q:第一次移植后复发,还能进行第二次移植吗?
部分患者经过系统评估后,可以考虑二次异基因造血干细胞移植。
是否适合二次移植,需要综合考虑第一次移植后的疾病状态、复发时间、身体情况、供者条件以及既往移植相关并发症等因素。
Q:造血干细胞移植最重要的是哪一个环节?
移植并不存在单一决定结果的环节。
从移植前疾病控制、供者选择、预处理方案,到移植后的感染、GVHD、复发监测以及维持治疗,各环节相互关联,需要进行连续的全周期管理。
Q:造血干细胞移植后还需要长期复查吗?
需要。移植完成后仍需持续监测原发病、微小残留病、供者嵌合状态、免疫功能,以及感染、GVHD等移植相关并发症。具体复查频率和项目需要由主管医生根据患者恢复情况制定。