孩子确诊儿童B-ALL后,一般有哪些治疗方法?哪些新疗法值得关注?

摘要:儿童急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)虽然属于恶性肿瘤,但目前已经有比较成熟的治疗体系。化疗仍是最主要的治疗手段,部分患儿还可能根据危险度、基因异常和治疗反应接受靶向治疗、免疫治疗或造血干细胞移植。近年来,贝林妥欧单抗、CAR-T等免疫治疗也为高危、复发或难治患儿带来了新的治疗选择。


一、孩子得了B-ALL,目前主要有哪些治疗方法?


急性淋巴细胞白血病(ALL)是儿童常见的恶性肿瘤,其中大约85%属于急性B淋巴细胞白血病,也就是常说的儿童B-ALL。


随着联合化疗和支持治疗不断进步,儿童B-ALL的治疗效果已经有了明显改善。目前常见的治疗方法包括化疗、靶向治疗、免疫治疗和造血干细胞移植等,具体采用哪一种或者如何组合,需要根据孩子的危险度、治疗反应等情况决定。


因此,刚确诊时家长不必急着在各种治疗方法之间做选择。儿童B-ALL通常有相对规范的治疗路径,医生会根据孩子的具体情况制定方案。


二、是不是大多数孩子首先都要化疗?


是的,化疗目前仍然是儿童B-ALL最主要的治疗手段。


儿童B-ALL对化疗比较敏感,很多患儿通过规范化疗就能够获得较好的治疗效果。整个治疗并不是简单地“化几次疗”,而是一个持续时间较长、分阶段进行的过程。


通常可以大致分为诱导缓解、巩固或强化治疗以及维持治疗三个阶段。


诱导缓解的主要目标,是尽快杀伤血液和骨髓中的白血病细胞,让孩子达到完全缓解;随后通过巩固、强化治疗进一步清除体内残留的白血病细胞;最后进入维持治疗,继续抑制和清除可能导致疾病复发的残留白血病细胞。


所以,即使孩子在治疗早期已经达到完全缓解,也不意味着整个治疗已经结束。


三、什么情况下可能需要靶向治疗?


靶向治疗可以简单理解为:针对白血病细胞某些特定的异常进行治疗。


随着对白血病遗传学和分子异常认识越来越深入,医生可以根据部分患儿存在的特定基因异常,选择相应的靶向药物。


例如,Ph阳性儿童ALL可以使用酪氨酸激酶抑制剂(TKI),伊马替尼等TKI的应用已经明显改善了这部分患儿的治疗效果。


因此,孩子确诊B-ALL以后进行染色体、融合基因等相关检查,不只是为了进一步确认疾病特征,也会影响危险度判断以及后续治疗选择。


四、现在常说的“免疫治疗”是什么?


免疫治疗与传统化疗的思路有所不同,它主要是借助人体免疫系统的力量,让免疫细胞更有效地识别和攻击白血病细胞。


目前儿童ALL涉及的免疫治疗包括针对白血病细胞表面抗原的抗体类治疗,以及CAR-T细胞治疗等。代表性抗体药物包括贝林妥欧单抗。


这些治疗手段的出现,为部分高危、难治或复发患儿增加了新的治疗选择。但免疫治疗并不是确诊B-ALL以后人人都需要使用,也不能简单理解成“比化疗更新,所以应该直接替代化疗”。孩子是否需要使用,要结合具体病情判断。


五、CAR-T治疗为什么受到关注?


CAR-T是一种细胞免疫治疗。


简单来说,医生会对T细胞进行改造,让这些细胞获得识别特定白血病细胞的能力。经过改造的CAR-T细胞可以识别白血病细胞表面的CD19、CD22等特定抗原,并进一步攻击这些白血病细胞。


对于部分复发、难治的儿童B-ALL,CAR-T为后续治疗提供了新的可能。不过,CAR-T并不是所有患儿常规治疗的第一步。到底什么时候需要考虑CAR-T,以及CAR-T以后是否还需要进一步治疗,要根据孩子的疾病状态具体判断。


六、孩子确诊以后需要马上做造血干细胞移植吗?


并不是。造血干细胞移植是儿童B-ALL的重要治疗手段之一,但并非所有患儿都需要移植。


移植治疗通常需要先通过较强的预处理清除体内白血病细胞和原有造血系统,再输入正常的造血干细胞,重新建立造血和免疫功能。


孩子到底需不需要移植,要结合化疗效果、疾病危险度和远期预后等多方面因素综合判断。


因此,家长听到“白血病”以后,不需要马上把“骨髓移植”当成唯一治疗办法。很多儿童B-ALL患儿可以通过规范化疗获得良好的治疗效果。


七、这么多治疗方法,医生到底怎么给孩子选择?


儿童B-ALL治疗强调的是分层治疗和个体化选择


虽然同样叫B-ALL,但不同孩子的年龄、初诊白细胞水平、遗传学异常、疾病危险度以及治疗后的微小残留病变(MRD)等情况可能不同,后续治疗强度和治疗方式也会有所区别。

因此,家长不能只根据其他病友用了什么药、有没有做CAR-T或者有没有移植,来判断自己的孩子也应该接受同样的治疗。


治疗过程中更重要的是持续评估孩子对治疗的反应,再根据结果调整后续方案。


八、新疗法越来越多,是不是应该尽量选择最新的治疗?


不一定。


对于儿童B-ALL来说,化疗仍然是目前最主要、也是非常重要的基础治疗方式。靶向治疗、免疫治疗和造血干细胞移植各自有适合的人群,并不是治疗越“新”就一定越适合孩子。

尤其是对于高危以及复发、难治的患儿,新型靶向治疗和免疫治疗确实提供了更多可能,但最终仍需要结合疾病特点和治疗反应制定方案。


家长真正需要关注的,不是“有没有用上最新疗法”,而是目前的方案是不是适合孩子当前的疾病状态。


九、家长需要注意什么?


儿童B-ALL目前已经形成了比较系统的治疗体系。确诊以后,家长面对化疗、靶向治疗、CAR-T、移植等大量陌生名词,很容易产生“是不是治疗越多越好”的疑问。


实际上,不同治疗手段承担的作用并不相同。化疗仍然是儿童B-ALL的主要治疗方式,靶向治疗和免疫治疗为特定患儿提供更多选择,而造血干细胞移植也有相应的适用情况。


治疗过程中,与其不断比较其他孩子用了什么方案,更重要的是弄清楚自己的孩子属于什么危险度、目前治疗反应怎么样,以及医生为什么安排下一阶段治疗。

常见FAQ

Q1:儿童B-ALL主要有哪些治疗方法?
目前主要包括化疗、靶向治疗、免疫治疗和造血干细胞移植等,具体方案需要根据患儿病情决定。
Q2:儿童B-ALL一定要做造血干细胞移植吗?
不一定。是否需要移植,需要结合治疗效果、疾病危险度和远期预后等因素综合判断。
Q3:CAR-T是什么治疗?
CAR-T属于细胞免疫治疗,通过对T细胞进行改造,使其能够识别特定抗原并攻击白血病细胞。
Q4:有了免疫治疗以后,还需要化疗吗?
免疫治疗并不意味着可以普遍替代化疗。目前化疗仍然是儿童B-ALL最主要的治疗手段,免疫治疗主要根据患儿具体情况选择。
Q5:刚确诊时,家长最应该关注什么?
除了了解治疗方法,更重要的是配合医生完成疾病评估,了解孩子的危险度、遗传学特点以及治疗反应,这些信息会影响后续治疗方案的选择。

参考文献

  1. CSCO恶性血液病诊疗指南(2024)
  2. NCCN Guidelines Version 5.2024-- Pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia.
  3. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-ap- proved-drugs/fda-approves-inotuzumab-ozogamicin-pediatric-patients-acute-lymphoblastic-leukemia
  4. 解姣,刘素香,刘雨秋,等.贝林妥欧单抗治疗儿童难治/复发前体B细胞急性淋巴细胞白血病的临床分析[.中华实用儿科 临床杂志,2023,38(9):707-712.
  5. 博医同行·儿童B急淋系列科普答疑内容集锦